ژن درمانی بیماری مزمن کلیه را برطرف می‌کند

به گزارش گروه بهداشت و درمان سرطان نیوز، آنها در این زمینه از ویروس‌های مرتبط با آدنو یا وکتور‌های AAV استفاده کرده‌اند. هرچند درمان‌های مبتنی بر AAV نویدبخش هستند، اما انتقال آنها به کلیه‌ها چالش برانگیز بوده است.

هم اکنون انواع مختلفی از کاپسید‌های AAV (پوسته‌های پروتئینی ذرات ویروس) وجود دارد که برای انتقال ژن‌ها به سلول‌ها به کار می‌روند و هرکدام تاثیر خاص خود را دارند. اما کاپسید‌هایی که به طور معمول به کار می‌روند به وسیله ترزیق وریدی به بدن منتقل می‌شوند. اما این روش موفقیت اندکی در هدف گرفتن سلول‌های کلیه را دارد و گاهی اوقات ممکن است عوارض جانبی خطرناکی به خصوص برای کبد داشته باشد.

تحقیق جدید پژوهشگران دانشگاه سلامت و علم اورگان عوامل مختلفی را نشان داده که انتقال ژن به کلیه از جمله کاپسید‌های AAV، روش‌های انتقال مانند تزریق IV یا تزریق مستقیم به رگ کلیوی یا رگ لگن (مناطق نزدیک به کلیه) و شرایط بیماری‌های کلیوی را بهبود می‌بخشند.

بیشتر بخوانید

•  هشت دلیل که BioViva بر صنعت ژن درمانی تسلط خواهد داشت

هیروکی ناکای پرفوسور دانشکده پزشکی OHSU و همکارانش ۴۷ کاپسید AAV مختلف را در موش‌ها آزمایش کردند تا تاثیر روش‌های انتقال مختلف را بررسی کنند.

یکی از این کاپسید‌ها به نام AAV-KP۱ پس از انتقال مستقیم به کلیه از طریق رگ کلیوی یا لگن بسیار موثر بود و با تاثیری اندک بر کبد به سلول‌های کلیه رسید. در مقابل AAV۹ که روی کلیه‌های سالم ناکارآمد است، پس از تزریق وریدی به درمان بیماری مزمن کلیه کمک کرد.

تحقیقا نشان می‌دهد تزریقات محلی هدف گرفتن سلول‌های کلیه و عوارض جانبی ناخواسته را کاهش می‌دهد. از سوی دیگر روش تزریق وریدی یک روش موثر برای انتقال ژن‌ها به کلیه بیمار است، اما در زمان سلامت بودن آن تاثیری ندارد.