نخستین تائیدیه سلول‌درمانی برای کم‌خونی آپلاستیک شدید

سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) با صدور یک تصمیم تاریخی، نخستین درمان مبتنی بر پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز را به‌طور ویژه برای بیماران مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید (SAA) تأیید کرد. این محصول که Omisirge (omidubicel-onlv) نام دارد، پیش‌تر برای بزرگسالان و کودکان ۱۲ سال به بالای مبتلا به بدخیمی‌های خونی تأیید شده بود، اما حالا دامنه کاربری آن به گروهی از بزرگسالان و کودکان شش سال به بالای مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید نیز گسترش یافته است.

کم‌خونی آپلاستیک شدید یک اختلال خونی نادر و تهدیدکننده زندگی است که در آن مغز استخوان قادر به تولید کافی گلبول‌های قرمز، گلبول‌های سفید و پلاکت‌ها نیست. این وضعیت منجر به عوارض جدی مانند عفونت‌های مکرر، خونریزی‌های خطرناک و خستگی شدید می‌شود. درمان‌های فعلی شامل پیوند سلول‌های بنیادی از اهداکننده سازگار، دارو‌های سرکوب‌کننده ایمنی و درمان‌های حمایتی است، اما دسترسی به اهداکننده مناسب همیشه میسر نیست و درمان‌های موجود نیز ممکن است با عوارض قابل توجهی همراه باشند.

Omisirge که توسط شرکت گامیدا سِل تولید شده، یک محصول سلول‌های بنیادی خون‌ساز کشت‌شده و غنی‌شده است که از خون بند ناف تهیه می‌شود. این فناوری امکان دسترسی به منبعی آماده از سلول‌های بنیادی را فراهم می‌کند که نیاز به تطابق دقیق بین اهداکننده و گیرنده را کاهش می‌دهد و زمان انتظار برای پیوند را به طور قابل توجهی کوتاه می‌کند. این ویژگی به ویژه برای بیماران مبتلا به SAA که در وضعیت اورژانسی قرار دارند، حیاتی است.

تأیید FDA بر اساس نتایج مطالعات بالینی است که نشان داد Omisirge می‌تواند بازسازی سریع و پایدار سیستم خون‌سازی را در بیماران مبتلا به SAA که گزینه‌های درمانی محدودی دارند، فراهم کند. این پیشرفت نه‌تنها امید جدیدی برای بیماران مبتلا به این بیماری نادر فراهم می‌آورد، بلکه الگویی برای توسعه درمان‌های مشابه برای دیگر اختلالات خونی نادر ایجاد می‌کند. این تصمیم، گامی بلند در مسیر شخصی‌سازی پزشکی و گسترش دسترسی به درمان‌های پیشرفته سلولی برای بیماری‌های پیچیده محسوب می‌شود.