بهبود علائم ماستوسیتوز سیستمیک با بزوکلاستینیب

به گزارش گروه سرطان، سرطان نیوز، داده‌های ارائه‌شده در نشست سالانه هماتولوژی آمریکا (ASH 2024) از مطالعه فاز 2 Summit (NCT05186753) نشان داد که دوز 100 میلی‌گرمی بزوکلاستینیب در بیماران مبتلا به ماستوسیتوز سیستمیک غیرپیشرفته ایمن بوده و منجر به بهبود قابل توجه علائم و کاهش بار ماست سل‌ها می‌شود.

نتایج کلیدی مطالعه

• در ارزیابی 12 هفته‌ای، مدت درمان برای 18 بیمار در گروه بزوکلاستینیب 56 هفته (محدوده 9.3 تا 80.9) و برای 9 بیمار در گروه دارونما 40 هفته (محدوده 30.3 تا 72.1) بود.
• ایمنی و تحمل‌پذیری بزوکلاستینیب در دوز 100 میلی‌گرم امیدبخش بود و بیشتر عوارض جانبی گزارش‌شده خفیف و قابل برگشت بدون نیاز به تغییر دوز بودند.
• شایع‌ترین عوارض جانبی شامل حالت تهوع، تغییر رنگ مو، اِدِم محیطی، اسهال، اختلال چشایی، ریفلاکس معده و نوتروپنی بود. هیچ گزارشی از خونریزی یا اختلالات شناختی ثبت نشد.
• کاهش سریع و پایدار تریپتاز سرم:
  • 89% بیماران طی 4 هفته درمان، حداقل 50% کاهش در سطح تریپتاز داشتند.
  • در بیمارانی که سطح تریپتاز اولیه آن‌ها 20 ng/mL یا بیشتر بود، 95% (20 از 21 بیمار) به سطح کمتر از 20 ng/mL رسیدند.

بهبود علائم و کیفیت زندگی

• کاهش میانگین 27.6 امتیازی در نمره علائم کل (MS2D2 Total Symptom Score) طی 24 هفته درمان.
• کاهش 55.8% در شدت علائم نسبت به خط پایه.
• 31% بیماران توانستند درمان‌های حمایتی خود را کاهش داده یا متوقف کنند.
• 88% بیماران حداقل 30% و 76% بیماران حداقل 50% کاهش در شدت علائم داشتند.
• بهبود کیفیت زندگی: نمره کیفیت زندگی (MC-QoL) به‌طور متوسط 48.9% کاهش یافت و شدت بیماری از متوسط به خفیف کاهش پیدا کرد.

طراحی مطالعه Summit

مطالعه فاز 2، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما شامل بیماران مبتلا به ماستوسیتوز سیستمیک غیرپیشرفته (نوع اندولنت یا اسمولدرینگ) با علائم متوسط تا شدید بود.

• بیماران به‌صورت 1:1:1 به دو گروه تقسیم شدند:
  • دوزهای 100 و 200 میلی‌گرم بزوکلاستینیب در بخش 1a
  • دوزهای 100 و 150 میلی‌گرم در بخش 1b
• هدف اصلی در بخش باز، بررسی ایمنی و تحمل‌پذیری طولانی‌مدت بود.

مشخصات بیماران

• میانگین سنی: 52 سال (36-76)
• 66.7% بیماران زن بودند.
• شایع‌ترین علائم شدید: خستگی و مشکلات پوستی.
• 77.7% بیماران دارای جهش KIT D816V بودند.

نتیجه‌گیری

دوز 100 میلی‌گرم بزوکلاستینیب به‌طور چشمگیری باعث کاهش بار ماست سل‌ها و بهبود علائم و کیفیت زندگی بیماران مبتلا به ماستوسیتوز سیستمیک غیرپیشرفته شد و به‌عنوان یک گزینه درمانی مؤثر و ایمن ارزیابی شد.

نویسنده: دکتر پوریا عادلی متخصص رادیوانکولوژی